Aula 16 – Terapia Gênica - 3 Ano

Aula 16 – Terapia Gênica - 3 Ano

Por terapia gênica se entende a transferência de material genético com o propósito de prevenir ou curar uma enfermidade qualquer. No caso de enfermidades genéticas, nas quais um gene está defeituoso ou ausente, a terapia gênica consiste em transferir a versão funcional do gene para o organismo portador da doença, de modo a reparar o defeito. Se trata de uma ideia muito simples, mas como veremos sua realização prática apresenta vários obstáculos.

Primeira etapa: o isolamento do gene.

Um gene é uma porção de DNA que contém a informação necessária para sintetizar uma proteína. Transferir um gene é transferir um pedaço particular de DNA. Portanto, é necessário antes de tudo, possuir “em mãos” o pedaço correto.
As enfermidades genéticas conhecidas estão ao redor de 5000, cada uma causada por uma alteração genética diferente. O primeiro passo para a terapia gênica é identificar o gene responsável pela enfermidade. Subsequentemente, pelas técnicas de biologia molecular é possível adquirir um pedaço de DNA que contém este gene. Esta primeira etapa é chamada de isolamento ou clonagem do gene.
Qualquer enfermidade é candidata a terapia gênica, desde que o gene esteja isolado para a transferência.
Graças ao progresso da biologia molecular esta primeira etapa é relativamente simples em comparação a alguns anos atrás. Tem sido possível isolar numerosos genes causadores de doenças genéticas e, se descobrem outros a cada semana.
 

In vivo ou em ex-vivo?

Estas condições mostram qual é o objetivo da transferência gênica. Os procedimentos da terapia gênica in vivo consistem em transferir o DNA diretamente para as células ou para os tecidos do paciente.
Nos procedimentos ex-vivo, o DNA é primeiramente transferido para células isoladas de um organismo, previamente crescidas em laboratório. As células isoladas são assim modificadas e podem ser introduzidas no paciente. Este método é indireto e mais demorado, porém oferece a vantagem de uma eficiência melhor da transferência e a possibilidade de selecionar e ampliar as células modificadas antes da reintrodução.

Como se transfere o DNA a célula hospedeira?

Os procedimentos de transferência do DNA in vivo ou em ex-vivo têm o mesmo propósito: o gene deve ser transferido para dentro das células, e uma vez inserido tem que resistir bastante tempo. Neste tempo, o gene tem que produzir grandes quantidades de proteína para reparar o defeito genético. Essas características podem ser resumidas em um único conceito: o gene estranho precisa se expressar de modo efetivo no organismo que o receberá.

O sistema mais simples seria, naturalmente, injetar o DNA diretamente nas células ou nos tecidos do organismo a ser tratado. Na prática, este sistema é extremamente ineficaz: o DNA desnudo quase não apresenta efeito nas células. Além disso, essa tentativa requer a injeção em uma única célula ou grupos de células do paciente.
Por isto, quase todas as técnicas atuais para a transferência de material genético implicam o uso de vetores, para transportar o DNA para as células hospedeiras.

Primeiros resultados

Uma primeira tentativa foi realizada na cura da Síndrome da Imunodeficiência Severa em recém-nascidos, doença provocada pela ausência da enzima adenosina deaminase, o que provoca falhas na resposta imunitária, conduzindo à morte. O gene que codifica para essa enzima foi clonado e injetado com sucesso em leucócitos retirados de crianças afetadas. Em seguida, essas células brancas foram reinjetadas no organismo das crianças. Os resultados são encorajadores, esbarrando, porém, em uma particularidade – glóbulos brancos possuem vida curta e, por esse motivo, a terapia gênica precisa ser constantemente repetida.

Terapia gênica é uma das esperanças dos cientistas em termos de cura e/ou tratamento para a AIDS, doença que , a exemplo da citada acima, incide no sistema imunitário dos pacientes afetados. 

Um exemplo de sucesso

Cientistas americanos dizem estar mais próximos da cura do daltonismo usando terapia genética, de acordo com um estudo divulgado na revista científica "Nature" (09/2009). 

A equipe das Universidades de Washington e da Flórida conseguiu reparar a capacidade de perceber cores em macacos- de-cheiro (Saimiri sciureus) adultos. 

A espécie já nasce sem a habilidade de distinguir entre o vermelho e o verde porque a visão total depende de duas versões de um gene chamado opsina, carregado no cromossomo X - uma versão traz o fotorreceptor sensível ao vermelho e a outra ao verde. Como os macacos-de-cheiro machos nascem com apenas um cromossomo X, são daltônicos e incapazes de distinguir entre as duas cores. 

A equipe comandada pelo professor Jay Neitz conseguiu introduzir o gene da opsina humano que detecta a cor vermelha nas células receptoras de luz atrás da córnea de macacos adultos. 

Para testar a eficiência da terapia genética, os cientistas testaram os macacos Dalton e Sam. Durante o teste, os animais tinham que identificar as cores em imagens computadorizadas e recebiam um prêmio - um copo de suco - quando acertavam. 

Os resultados indicam que o tratamento foi bem-sucedido. Os macacos que se submeteram ao processo possuem os fotopigmentos necessários para ver todas as cores e foram capazes de distinguir o verde e o vermelho.
Segundo Neitz, as melhorias conquistadas pelo tratamento realizado há dois anos permanecem estáveis, mas os cientistas continuarão monitorando os efeitos do tratamento para avaliar o impacto a longo prazo. 

Humanos

Embora ainda sejam necessários mais estudos, Neitz acredita que os resultados oferecem uma perspectiva positiva de que o mesmo tratamento possa ser aplicado em humanos daltônicos. 

Até agora, cientistas acreditavam que não seria possível manipular o cérebro de adultos desta forma. 

Acreditava-se que acrescentar receptores visuais necessários para uma visão perfeita poderia ser feito apenas nos primeiros anos de vida quando o cérebro ainda é considerado mais maleável. 

Winfried Amoaku, especialista em oftalmologia da Universidade de Nottingham, na Inglaterra, acredita que a pesquisa possa eventualmente beneficiar cerca de 7% dos homens e 1% das mulheres nascidas com deficiência genética na visualização das cores. 

A pesquisa parece ser a primeira em primatas a estudar a deficiência visual das cores e indica que é possível modificar as células em sua percepção da cor", afirmou. 

"Mais pesquisas são necessárias, no entanto, antes de serem iniciados os testes em humanos e os tratamentos clínicos", alertou o especialista.

Questões

6 – Qual a importância da Terapia Gênica?

7 – Como são os procedimentos para se realizar a terapia gênica?

8 – Quais são as expectativas na utilização de terapia gência?

9 – Comente os dois exemplos dados de uso da terapia gênica

10 – O que você faria utilizando a terapia gênica em sua vida ou na vida de algum familiar seu, mediante ao conhecimento adquirido neste texto?